174ffb52d18bb0fec0dd3ae40ffdc8c0 1 YolTech Therapeutics Granted FDA Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations for YOLT-203 to Treat Primary Hyperoxaluria Type 1

សាំងហៃ, ខែកញ្ញា ៤, ឆ្នាំ ២០២៤ — YolTech Therapeutics, ក្រុមហ៊ុនកែសម្ភារៈហ្សែន in vivo ក្នុងដំណាក់កាលគ្លីនិក បានប្រកាសថា អាជ្ញាធរនិយ័ត្រគ្រឿងញៀន និងម្ហូបអាហារសហរដ្ឋអាមេរិក (FDA) បានផ្តល់ការកំណត់សម្រាប់ថ្នាំ Orphan Drug Designation (ODD) ដល់ YOLT-203 សម្រាប់ការព្យាបាលជំងឺ primary hyperoxaluria type 1 (PH1) នៅក្នុងខែកញ្ញា។ មុននោះនៅក្នុងខែដដែលនេះ YOLT-203 បានទទួលការកំណត់សម្រាប់ជំងឺកម្រក្នុងកុមារ Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) ពី FDA។  

បន្ទាប់ពីពិនិត្យមើលការដាក់ស្នើររបស់ YolTech អាជ្ញាធរ FDA បានសម្រេចថាការព្យាបាលនេះមិនត្រឹមតែសមស្របសម្រាប់ជំងឺ primary hyperoxaluria type 1 (PH1) ប៉ុណ្ណោះទេ ប៉ុន្តែក៏អាចអនុវត្តបានចំពោះប្រភេទជំងឺ primary hyperoxaluria (PH) ទូលំទូលាយផងដែរ។ ជាលទ្ធផល ការកំណត់ទាំងនេះត្រូវបានផ្តល់សម្រាប់ PH ដែលឆ្លុះបញ្ចាំងពីវិសាលភាពពង្រីកនៃផលប៉ះពាល់ដែលអាចកើតមាននៃការព្យាបាលនេះ។ ការកំណត់ទ្វេរដងទាំងនេះបានសង្កត់ធ្ងន់លើសក្តានុពលបដិវត្តន៍របស់ YOLT-203 ក្នុងការដោះស្រាយជំងឺហ្សែនកម្រនិងគ្រោះថ្នាក់ដល់អាយុជីវិតនេះ។

អំពីជំងឺ Primary Hyperoxaluria និង PH1 

ជំងឺ Primary hyperoxaluria (PH) គឺជាជំងឺហ្សែនកម្រដែលបណ្តាលមកពីការបរាជ័យនៃហ្សែនដែលធ្វើឲ្យមានការផលិតអុកសាឡាតច្រើនពេកនៅក្នុងថ្លើម បណ្តាលឲ្យមានការបង្កើតថ្មនៅក្នុងតម្រងនោម ការខូចខាតតម្រងនោមជាបន្តបន្ទាប់ និងជំងឺ oxalosis នៅទូទាំងរាងកាយ។ ប្រភេទរងទូទៅបំផុតនៃ PH គឺជំងឺ primary hyperoxaluria type 1 (PH1) ដែលបណ្តាលមកពីការមិនដំណើរការរបស់ alanine-glyoxylate aminotransferase (AGT) ដោយសារការខូចខាតហ្សែន AGXT។ ប្រសិនបើគ្មានការជ្រៀតជ្រែកទេ អ្នកជំងឺភាគច្រើននឹងវិវត្តទៅជាជំងឺតម្រងនោមដំណាក់កាលចុងក្រោយ (ESRD) ដែលត្រូវការការធ្វើអេម៉ូឌីយ៉ាលីស៊ីសយ៉ាងខ្លាំង និងជាញឹកញាប់ការប្តូរថ្លើមនិងតម្រងនោមទ្វេដងដើម្បីកែតម្រូវការខូចខាតការរំលាយអាហារ និងដោះស្រាយបញ្ហាការបរាជ័យរបស់សរីរាង្គ។  

អំពី YOLT-203

YOLT-203 គឺជាការព្យាបាលកែសម្ភារៈហ្សែន in vivo ស្រាវជ្រាវច្នៃប្រឌិតដែលត្រូវបានរចនាឡើងដើម្បីផ្តល់ការព្យាបាលតែម្តង និងអាចព្យាបាលបានសម្រាប់ជំងឺ primary hyperoxaluria type 1 (PH1)។ YOLT-203 កាត់បន្ថយការផលិតអុកសាឡាតច្រើនពេកនៅក្នុង PH1 ជារៀងរហូតដោយការបិទហ្សែន HAO1 តាមរយៈប្រព័ន្ធ YolCas12™ របស់ YolTech ដែលជាអង់ស៊ីម CRISPR/Cas ថ្មីដែលបានរកឃើញតាមរយៈវេទិកាអភិវឌ្ឍន៍ខ្ពស់ (HEPDONE®)។ YOLT-203 ត្រូវបានផ្តល់តាមរយៈការចាក់បញ្ចូលសរសៃឈាមវ៉ែនដែលមានប្រសិទ្ធភាពលើថ្លើម (LNPs) ដែលបិទបាំង mRNA YolCas12 និង guide RNA (gRNA) ដែលមានគោលដៅលើហ្សែន HAO1។ 

YOLT-203 ក៏តំណាងឱ្យគោលដៅប្រវត្តិសាស្ត្រផងដែរ ដែលជាការព្យាបាលកែសម្ភារៈហ្សែន in vivo ដំបូងដែលចូលទៅក្នុងការសាកល្បងគ្លីនិកសម្រាប់ជំងឺកម្រក្នុងកុមារនៅទូទាំងពិភពលោក។ 

ការអភិវឌ្ឍន៍គ្លីនិក និងលទ្ធផលដំបូង

ការសិក្សាគ្លីនិកដែលចាប់ផ្តើមដោយអ្នកស្រាវជ្រាវស្តីពី YOLT-203 បានចាប់ផ្តើមនៅថ្ងៃទី សីហា ៥, ឆ្នាំ ២០២៤ ដោយអ្នកជំងឺមនុស្សពេញវ័យដំបូងបានទទួលការព្យាបាល បន្ទាប់មកដោយអ្នកជំងឺកុមារដំបូងនៅថ្ងៃទី សីហា ២០, ឆ្នាំ ២០២៤។ ទិន្នន័យដំបូងពីការសិក្សាមុនគ្លីនិក និងការសិក្សាគ្លីនិកដំបូងបានបង្ហាញពីការថយចុះគួរឱ្យកត់សម្គាល់លើសពី ៩០% នៃកម្រិតអុកសាឡាតក្នុងឈាម ដោយគ្មានការពុលកម្រិតកំណត់ (DLTs) ឬហេតុការណ៍ប្រឆាំងអវិជ្ជមានធ្ងន់ធ្ងរ (SAEs) ដែលនាំឱ្យមានការរំខានដល់ការព្យាបាលត្រូវបានគេសង្កេតឃើញរហូតមកដល់បច្ចុប្បន្ន។ 

សារៈសំខាន់នៃការកំណត់ FDA

កម្មវិធីកំណត់សម្រាប់ជំងឺកម្រក្នុងកុមារ Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) លើកទឹកចិត្តដល់ការអភិវឌ្ឍន៍ថ្នាំ និងសារធាតុជីវសាស្រ្តថ្មីសម្រាប់ជំងឺកម្រក្នុងកុមារ។ ការកំណត់នេះធ្វើឱ្យ YolTech មានសិទ្ធិទទួលបានវិញ្ញាបនបត្រពិនិត្យជាអាទិភាព (PRV) បន្ទាប់ពីការយល់ព្រមពី FDA លើ YOLT-203។ ដូចគ្នានេះដែរ កម្មវិធីកំណត់សម្រាប់ថ្នាំ Orphan Drug Designation (ODD) ផ្តល់នូវអត្ថប្រយោជន៍រួមមានការបញ្ចុះពន្ធ ការលើកលែងពីថ្លៃសេវា FDA មួយចំនួន និងការផ្តាច់មុខទីផ្សារប្រាំពីរឆ្នាំបន្ទាប់ពីការអនុម័តនីតិវិធី។ 

អំពី YolTech Therapeutics

YolTech Therapeutics គឺជាក្រុមហ៊ុនកែសម្ភារៈហ្សែន in vivo ក្នុងដំណាក់កាលគ្លីនិកដែលប្តេជ្ញាចិត្តក្នុងការជាមុននាំនូវជំនាន់បន្ទាប់នៃថ្នាំហ្សែនត្រឹមត្រូវ។ វិធីសាស្រ្តរបស់យើងរួមបញ្ចូលបច្ចេកវិទ្យាកែសម្ភារៈហ្សែនច្នៃប្រឌិតជាមួយនឹងប្រព័ន្ធចែកចាយ lipid nanoparticle (LNP) កម្រិតខ្ពស់ ដែលបង្កើតបានជាវេទិកាជាសកលដែលត្រូវបានរចនាឡើងដើម្បីដោះស្រាយជំងឺធ្ងន់ធ្ងរជាច្រើន។ ស្នូលនៃបេសកកម្មរបស់យើងគឺការអភិវឌ្ឍសមត្ថភាពផ្ទៃក្នុង រួមទាំងការផលិតចុងទៅចុង ដើម្បីធានានូវស្តង់ដារគុណភាព និងភាពធំទូលាយខ្ពស់បំផុត។ បេក្ខជនឈានមុខរបស់យើង ដែលមានគោលដៅលើ ATTR សម្គាល់នូវគោលដៅសំខាន់មួយជាការព្យាបាលកែសម្ភារៈហ្សែន in vivo ដែលប្រើ LNP ដំបូងគេរបស់ប្រទេសចិន ដែលចូលទៅក្នុងការអភិវឌ្ឍន៍គ្លីនិក។ ជាមួយនឹងលទ្ធផលគ្លីនិកដំបូងដែលមានសន្ទុះល្អ YolTech ក៏កំពុងជំរុញការព្យាបាលសម្រាប់ជំងឺ familial hypercholesterolemia (FH) និង primary hyperoxaluria type 1 (PH1)។ ជាក្រុមហ៊ុនដែលប្តេជ្ញាចិត្តក្នុងការផ្លាស់ប្តូរទេសភាពនៃការព្យាបាល YolTech បន្តជំរុញព្រំដែននៃអ្វីដែលអាចធ្វើទៅបានក្នុងការកែសម្ភារៈហ្សែន។

សម្រាប់ព័ត៌មានបន្ថែម សូមចូលទស្សនា៖  ឬតាមដាន YolTech នៅលើ LinkedIn៖ ។ 

ទំនាក់ទំនង

Colin LIN
ការអភិវឌ្ឍន៍អាជីវកម្ម & ទំនាក់ទំនងវិនិយោគិន

+86 180 2100 7750

ប្រភព YolTech Therapeutics