(SeaPRwire) –   ការព្យាបាលដោយប្រើហ្សែនកំពុងក្លាយជាមធ្យោបាយដ៏មានឥទ្ធិពលមួយដើម្បីព្យាបាលជំងឺលំបាកៗដែលមិនឆ្លើយតបនឹងការព្យាបាលបែបប្រពៃណី ហើយឥឡូវនេះអ្នកស្រាវជ្រាវបានរាយការណ៍ពីជោគជ័យដំបូងក្នុងការកែប្រែហ្សែនដើម្បីបន្ថយល្បឿននៃជំងឺ Huntington’s។

នៅក្នុងការសិក្សាមួយដែលរាយការណ៍ដោយ Uniqure ដែលបានបង្កើតការព្យាបាលដោយហ្សែនពិសោធន៍ អ្នកវិទ្យាសាស្ត្របានរកឃើញថាវាបានបន្ថយល្បឿននៃជំងឺ Huntington’s បាន 75% ក្នុងរយៈពេលបីឆ្នាំ។ ការសិក្សានេះមិនទាន់ត្រូវបានបោះពុម្ពផ្សាយនៅក្នុងទិនានុប្បវត្តិវិទ្យាសាស្ត្រនៅឡើយទេ។

លោកស្រីវេជ្ជបណ្ឌិត Sarah Tabrizi នាយកមជ្ឈមណ្ឌលជំងឺ Huntington’s នៃសាកលវិទ្យាល័យ College London និងជាអ្នកស្រាវជ្រាវឈានមុខគេក្នុងការសិក្សានេះបានមានប្រសាសន៍ថា៖ «ខ្ញុំបានចូលរួមក្នុងការសាកល្បងដោយប្រុងប្រយ័ត្ន ប៉ុន្តែពិតជាមានការព្រួយបារម្ភយ៉ាងខ្លាំង ដូចដែលមនុស្សម្នាក់តែងតែធ្វើនៅពេលចាប់ផ្តើមការសាកល្បងការព្យាបាលដោយហ្សែន។ ខ្ញុំពិតជាភ្ញាក់ផ្អើលយ៉ាងខ្លាំងនៅពេលដែលខ្ញុំបានឃើញទិន្នន័យទាំងអស់ ហើយវាច្បាស់ណាស់ថាការព្យាបាលដោយហ្សែនដំណើរការបានល្អ»។

ការសិក្សានេះបានពាក់ព័ន្ធនឹងអ្នកជំងឺ Huntington’s ចំនួន 29 នាក់ដែលត្រូវបានផ្តល់ឱ្យនូវកម្រិតមួយក្នុងចំណោមពីរនៃការព្យាបាលដោយហ្សែនដែលកំណត់គោលដៅលើហ្សែន huntingtin ដែលត្រូវបានផ្លាស់ប្តូរនៅក្នុងជំងឺនេះ។ ហ្សែនខុសប្រក្រតីនេះបង្កើតបានជាទម្រង់នៃប្រូតេអ៊ីន huntingtin ដែលប្រមូលផ្តុំទៅជាសារធាតុពុល ដែលរារាំងសរសៃប្រសាទមិនឱ្យដំណើរការធម្មតា។ នៅទីបំផុត កោសិកាសរសៃប្រសាទ—ជាពិសេសកោសិកាដែលស្ថិតនៅក្នុងផ្នែកនៃខួរក្បាលដែលគ្រប់គ្រងចលនា និងជំនាញការយល់ដឹងដូចជាការលើកទឹកចិត្ត ការបង្កើតទម្លាប់ និងការសម្រេចចិត្ត—ចុះខ្សោយ ដែលនាំឱ្យមានរោគសញ្ញារាងកាយ និងការយល់ដឹង។

អ្នកចូលរួមទាំងអស់ក្នុងការសាកល្បងត្រូវបានតាមដានសម្រាប់រង្វាស់ជីវសាស្ត្រ និងអាកប្បកិរិយាជាច្រើន រួមទាំងសញ្ញាសម្គាល់សម្រាប់ប្រូតេអ៊ីនសរសៃប្រសាទដែលចុះខ្សោយនៅក្នុងសារធាតុរាវឆ្អឹងខ្នង និងសមត្ថភាពរបស់ពួកគេក្នុងការអនុវត្តសកម្មភាពប្រចាំថ្ងៃធម្មតា គ្រប់គ្រងហិរញ្ញវត្ថុរបស់ពួកគេ និងបន្តធ្វើការ។ ការព្យាបាលដោយហ្សែននេះបានពាក់ព័ន្ធនឹងការវះកាត់ខួរក្បាលរយៈពេល 12 ទៅ 15 ម៉ោង ដែលក្នុងនោះគ្រូពេទ្យវះកាត់បានខួងតាមលលាដ៍ក្បាលដើម្បីចូលទៅកាន់ផ្នែកជ្រៅនៃខួរក្បាលដែលហៅថា striatum ជាកន្លែងដែលកោសិកាសរសៃប្រសាទត្រូវបានប៉ះពាល់ខ្លាំងបំផុតដោយប្រូតេអ៊ីន huntingtin ដែលខូច។ គ្រូពេទ្យវះកាត់បានចាក់ការព្យាបាលដោយហ្សែន ដែលរួមបញ្ចូល DNA ដែលត្រូវបានបញ្ជូនដោយវ៉ិចទ័រវីរុសអសកម្ម ដែលមានកូដសម្រាប់ណែនាំឱ្យបិទការផលិតប្រូតេអ៊ីន huntingtin។

មនុស្ស 17 នាក់ដែលបានទទួលកម្រិតខ្ពស់បានបង្ហាញពីការថយចុះ 75% នៃល្បឿននៃរោគសញ្ញារបស់ពួកគេជាទូទៅ។ មនុស្ស 12 នាក់ដែលបានទទួលកម្រិតទាប—ដែលប្រមូលផ្តុំតិចជាង 10 ដង—បានបង្ហាញពីការរីកចម្រើនស្រដៀងនឹងថ្នាំ placebo ទោះបីជារោគសញ្ញាខ្លះរបស់ពួកគេបានប្រសើរឡើងក៏ដោយ។

លោកវេជ្ជបណ្ឌិត Walid Abi-Saab ប្រធានផ្នែកវេជ្ជសាស្ត្ររបស់ Uniqure បានមានប្រសាសន៍ថា ដោយសារការវះកាត់ខួរក្បាលមានលក្ខណៈរាតត្បាត និងប្រឈមនឹងហានិភ័យ អ្នកស្រាវជ្រាវត្រូវតែស្វែងរកវិធីសាស្រ្តដែលអាចទុកចិត្តបានដើម្បីវាយតម្លៃពីផលប៉ះពាល់នៃការព្យាបាលដោយហ្សែន ដោយមិនចាំបាច់ធ្វើការវះកាត់ក្លែងក្លាយលើអ្នកជំងឺមួយចំនួន។ អ្នកចូលរួមដែលបានទទួលការព្យាបាលដោយហ្សែនត្រូវបានតាមដានអស់រយៈពេលជាច្រើនឆ្នាំ ហើយត្រូវបានប្រៀបធៀបទៅនឹងក្រុមអ្នកជំងឺ Huntington’s ដែលមិនទាន់បានព្យាបាលប្រហែល 2,000 នាក់—ដោយសារបច្ចុប្បន្នគ្មានការព្យាបាលសម្រាប់ជំងឺនេះទេ—ដែលត្រូវបានផ្គូផ្គងទៅនឹងអ្នកជំងឺក្នុងការសិក្សាដែលទទួលបានការព្យាបាលដោយហ្សែនដោយកត្តាដូចជាអាយុ និងដំណាក់កាលនៃជំងឺ។

លោកស្រី Tabrizi ដែលបានសិក្សាការព្យាបាលសក្តានុពលសម្រាប់ជំងឺ Huntington’s អស់រយៈពេលពីរទសវត្សរ៍បានមានប្រសាសន៍ថា ការបន្ថយល្បឿន 75% នៃវឌ្ឍនភាពនៃជំងឺក្នុងចំណោមអ្នកដែលទទួលការព្យាបាលដោយហ្សែនគឺ «ធំធេងណាស់»។ លោកស្រីបានបន្តថា៖ «ខ្ញុំមិនដែលឃើញអ្វីដែលបង្ហាញពី [អត្ថប្រយោជន៍] នោះទេ»។ លោកស្រី Tabrizi បាននិយាយថា ចំពោះអ្នកជំងឺ Huntington’s កម្រិត neurofilament ដែលត្រូវបានផលិតដោយកោសិកាសរសៃប្រសាទដែលខូច នៅក្នុងសារធាតុរាវឆ្អឹងខ្នងកើនឡើងពី 30% ទៅ 45% ក្នុងរយៈពេលប៉ុន្មានឆ្នាំដំបូងនៃជំងឺនេះ។ អ្នកដែលទទួលបានការព្យាបាលដោយហ្សែនក្នុងការសិក្សានេះពិតជាបានបង្ហាញពីការថយចុះនៃកម្រិតរបស់ពួកគេ—ទាបជាងកម្រិតមូលដ្ឋានរបស់ពួកគេក្នុងករណីខ្លះ។ លោកស្រីបាននិយាយថា៖ «នោះបញ្ជាក់ថាណឺរ៉ូនកំពុងត្រូវបានសង្គ្រោះ»។

លោកស្រីបាននិយាយថា លទ្ធផលដ៏គួរឱ្យលើកទឹកចិត្តនេះកំពុងជំរុញទឹកចិត្តលោកស្រីឱ្យគិតអំពីការពង្រីកអត្ថប្រយោជន៍ដល់មនុស្សដែលមានជំងឺកាន់តែឆាប់ រីឯសង្ឃឹមថាពួកគេអាចនឹងអាចការពាររោគសញ្ញាដ៏អាក្រក់បំផុតជាច្រើននៃជំងឺមិនឱ្យកើតឡើង។ អ្នកជំងឺក្នុងការសាកល្បងគឺស្ថិតនៅដំណាក់កាលទី II ឬ III ប៉ុន្តែលោកស្រីបាននិយាយថា៖ «នៅពេលដែលមនុស្សដែលផ្ទុកហ្សែន Huntington’s មានសុខភាពល្អទាំងស្រុង យើងអាចនឹងអាចការពារជំងឺនេះមិនឱ្យកើតឡើង ហើយការពាររោគសញ្ញាមិនឱ្យលេចចេញជារៀងរហូត»។ លោកស្រីបានបន្តថា៖ «ខ្ញុំផ្ទាល់ចង់ចាប់ផ្តើមគិតអំពីរបៀបដែលយើងអាចផ្តល់ការព្យាបាលនេះដល់មនុស្សនៅដំណាក់កាលទី 0 ឬទី I ដើម្បីការពារជំងឺនេះ»។

លោក Matt Kapusta នាយកប្រតិបត្តិរបស់ Uniqure បានមានប្រសាសន៍ថា ការព្យាបាលនេះគឺ «ផ្លាស់ប្តូរ» ហើយថាការផ្តល់ពេលវេលាបន្ថែមដល់អ្នកជំងឺជាមួយមនុស្សជាទីស្រឡាញ់ ដោយមានរោគសញ្ញាកាន់តែស្រាល ឬតិចជាងនេះ គឺ «មិនអាចកាត់ថ្លៃបាន»។ Uniqure គ្រោងនឹងដាក់សំណើសុំឱ្យ U.S. Food and Drug Administration ផ្តល់ការអនុម័តពន្លឿនការព្យាបាលដោយហ្សែនដើម្បីព្យាបាលជំងឺ Huntington’s នៅដើមឆ្នាំក្រោយ ហើយប្រសិនបើត្រូវបានអនុម័ត ក្រុមហ៊ុនត្រៀមខ្លួនជាស្រេចដើម្បីផ្តល់វាដល់អ្នកជំងឺនៅចុងឆ្នាំ 2026។